Quali sono le futuribili nuove terapie geniche? Terapie geeniche e stem cells.

Anche se esistono ostacoli sostanziali di tipo tecnico e importanti problematiche etiche che devono essere superati nel trattare i disturbi ossei genetici utilizzando le tecnologie genetiche più innovative, le scoperte nei vettori virus adeno associati (AAV) e l’editing genico CRISPR/Cas9 stanno aprendo la strada a trattamenti efficaci e accessibili. Sebbene esistano studi di terapia genica per una serie di altre condizioni genetiche, nella OI uno dei problemi principali è che la proteina da correggere è una proteina strutturale e non un enzima o un fattore plasmatico: bisogna farla fabbricare in quantità importanti e mettere in opera nella sede corretta e in una fase di sviluppo più precoce possibile. I problemi che si dovranno risolvere con l’innovazione tecnica, sono quelli di un’efficiente sintesi e rilascio a livello osseo e un elevato tasso di riparazione genica (numero di cellule in cui viene corretta l’anomalia genetica). A differenza delle attuali terapie genetiche di successo, il tasso di correzione genica per l’OI dovrà probabilmente essere molto elevato, forse superiore al 50%. Tuttavia, i rapidi progressi nella bioingegneria dell’enzima Cas (CRISPR/Cas9) e nella progettazione dei vettori AAV non rendono irragionevole ritenere che le prime prove di terapia genica su pazienti OI siano possibili entro 5-10 anni . 

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39.  Götherström C, David AL, Walther-Jallow L, Åström E, Westgren M. Mesenchymal Stem Cell Therapy for Osteogenesis Imperfecta. Clin Obstet Gynecol. 2021 Dec 1;64(4):898-903. doi: 10.1097/GRF.0000000000000656. PMID: 34510048. https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/34510048/ 
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41.  Schindeler A, Lee LR, O’Donohue AK, Ginn SL, Munns CF. Curative Cell and Gene Therapy for Osteogenesis Imperfecta. J Bone Miner Res. 2022 May;37(5):826-836. doi: 10.1002/jbmr.4549. Epub 2022 Apr 17. PMID: 35306687; PMCID: PMC9324990. https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/35306687/

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