Quali saranno i farmaci utilizzati in un prossimo futuro? 

Ci sono una serie di farmaci che sono in fase di studio oltre a quelli già in uso. Tra i farmaci anti riassorbitivi ci sono i bisfosfonati (pamidronato, neridronato, zoledronato) e il denosumab; tra quelli stimolanti l’apposizione ossea ci sono il teriparatide e l’ormone della crescita. Meccanismi intermedi tra i due detti sopra sono quelli degli anticorpi antisclerostina (romosozumab e setrusumab ) e anti TGF-β, (fresolimumab , oppure il Losartan, un agente contro il recettore per angiotensina II con proprietà anti-TGF-β), che associano sia una azione anti riassorbitiva che una appositiva .

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30.  Uehara M, Nakamura Y, Nakano M, Miyazaki A, Suzuki T, Takahashi J. Efficacy of romosozumab for osteoporosis in a patient with osteogenesis imperfecta: A case report. Mod Rheumatol Case Rep. 2022 Jan 7;6(1):128-133. doi: 10.1093/mrcr/rxab018. PMID: 34491363. https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/34491363/ 
31.  Glorieux FH, Devogelaer JP, Durigova M, Goemaere S, Hemsley S, Jakob F, Junker U, Ruckle J, Seefried L, Winkle PJ. BPS804 Anti-Sclerostin Antibody in Adults With Moderate Osteogenesis Imperfecta: Results of a Randomized Phase 2a Trial. J Bone Miner Res. 2017 Jul;32(7):1496-1504. doi: 10.1002/jbmr.3143. Epub 2017 Apr 19. PMID: 28370407. https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/28370407/ 
32.  Song IW, Nagamani SC, Nguyen D, Grafe I, Sutton VR, Gannon FH, Munivez E, Jiang MM, Tran A, Wallace M, Esposito P, Musaad S, Strudthoff E, McGuire S, Thornton M, Shenava V, Rosenfeld S, Huang S, Shypailo R, Orwoll E, Lee B. Targeting TGF-β for treatment of osteogenesis imperfecta. J Clin Invest. 2022 Apr 1;132(7):e152571. doi: 10.1172/JCI152571. PMID: 35113812; PMCID: PMC8970679. https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/35113812/ 
33.  Tauer JT, Robinson ME, Rauch F. Osteogenesis Imperfecta: New Perspectives From Clinical and Translational Research. JBMR Plus. 2019 Feb 20;3(8):e10174. doi: 10.1002/jbm4.10174. PMID: 31485550; PMCID: PMC6715783. https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/31485550/ 
34.  Marzin P, Cormier-Daire V. New perspectives on the treatment of skeletal dysplasia. Ther Adv Endocrinol Metab. 2020 Mar 3;11:2042018820904016. doi: 10.1177/2042018820904016. PMID: 32166011; PMCID: PMC7054735. https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/32166011/ 
35. Marom R, Rabenhorst BM, Morello R. Osteogenesis imperfecta: an update on clinical features and therapies. Eur J Endocrinol. 2020 Oct;183(4):R95-R106. doi: 10.1530/EJE-20-0299. PMID: 32621590; PMCID: PMC7694877. https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/32621590/ 
36.  Botor M, Fus-Kujawa A, Uroczynska M, Stepien KL, Galicka A, Gawron K, Sieron AL. Osteogenesis Imperfecta: Current and Prospective Therapies. Biomolecules. 2021 Oct 10;11(10):1493. doi: 10.3390/biom11101493. PMID: 34680126; PMCID: PMC8533546. https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/34680126/ 
37.  Sabir A, Irving M. Clinical trials in skeletal dysplasia: a paradigm for treating rare diseases. Br Med Bull. 2021 Sep 10;139(1):16-35. doi: 10.1093/bmb/ldab017. PMID: 34453435. https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/34453435/ 

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